Crisi epilettiche “silenziate” con cerotti genetici in una neonata prematura. Lo studio su Nature

Grazie al silenzio imposto a un gene difettoso, è stata ottenuta una riduzione superiore al 60% nella frequenza delle crisi epilettiche in una neonata prematura con encefalopatia epilettica e dello sviluppo a esordio precoce causata da una mutazione nel gene SCN2A. Le crisi, inizialmente presenti a un ritmo di 20-25 all’ora, sono diminuite a 5-7 all’ora dopo somministrazioni ripetute di elsunersen, una terapia a base di oligonucleotidi antisenso, ovvero piccoli pezzetti di cod